Ein Medikament kann das Leben vieler Menschen mit Hämophilie B drastisch verändern. Die EMA empfiehlt nun eine bedingte Zulassung für das wohl teuerste Medikament der Welt.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt eine bedingte Zulassung des nach Meinung von Beobachtern bisher teuersten Medikaments der Welt. Die EMA gab heute in Amsterdam bekannt, dass das Präparat „Hemgenix“ des amerikanischen Herstellers CSL Behring bei Erwachsenen gegen schwere und mittelschwere Hämophilie B – eine Blutgerinnungsstörung – eingesetzt wird.
Der Preis für eine Dosis Gentherapie – das Medikament muss nur einmal injiziert werden – beträgt in den Vereinigten Staaten 3,5 Millionen Dollar. Laut dem Wissenschaftsjournal „Nature“ und anderen Quellen ist es damit das teuerste Medikament der Welt.
Bei Hämophilie B wird die Blutgerinnung vererbt. Die Erkrankung ist extrem selten und betrifft laut EMA etwa eines von 20.000 bis 50.000 männlichen Babys.
großer Unterschied
Vorhandene Medikamente zielen darauf ab, die Blutgerinnung präventiv oder in akuten Fällen zu verbessern. Allerdings müssen sie wiederholt verschrieben werden, schreibt die EMA. Andererseits veranlasst „Hemgenix“ die Leber dazu, die fehlenden Substanzen für die Blutgerinnung zu produzieren.
Laut EMA ist “Hemgenix” die erste Gentherapie gegen diese Krankheit. Die EU-Kommission muss nun entscheiden, ob sie den bedingten Markt EU-weit genehmigt.
Eine bedingte Zulassung kann auf der Grundlage von weniger Daten als üblich erteilt werden, wenn ein besonderer Bedarf für das Medikament besteht. Der Hersteller soll später weitere Daten nachreichen. (dpa)
